Mirkó 2015-ben született. Egy egészségesnek tűnő, vidám kisfiúként kezdte életét, ma pedig egy kilencéves mosolygós gyermek, aki elképesztő bátorsággal néz szembe egy rendkívül súlyos betegséggel: Duchenne-féle izomsorvadással él.
Családja három évvel ezelőtt kapta meg a diagnózist, és azóta minden erejükkel azon dolgoznak, hogy Mirkó számára megteremtsék a lehető legjobb jövőt.

A Duchenne izomsorvadás egy progresszív, gyógyíthatatlan genetikai betegség, amely az izmok fokozatos leépülését okozza. Mirkónál az 55-ös exon hibája mutatható ki, amely először a vázizmokat érinti, majd később a légző- és szívizmokat is. Az orvosok szerint tíz-tizenegy éves korára kerekesszékre kényszerülhet, tizenéves kora közepére pedig légzéssegítőre lesz szüksége. A betegség kimenetele kegyetlen: sokan nem érik meg a húszas éveiket.

A kisfiú szteroidkezelést kap, ami bár lassítja az izomsorvadást, komoly mellékhatásokkal is jár – többek között csontritkulással és fokozott csonttörési kockázattal. Mirkó rendszeresen jár gyógytornára, úszásra és rehabilitációra, hogy ameddig csak lehet, megőrizze mozgásképességét. Családja immár két éve próbál hozzáférést szerezni a génterápiákhoz és exonskiping kezeléshez, de eddig minden kutatási program kapui zárva maradtak előttük.

Most azonban végre felcsillant a remény. Mirkó engedélyt kapott az Elevidys nevű génterápiás kezelésre, amely áttörést jelenthet a betegség kezelésében. A probléma egyetlen – de óriási – akadálya az ár: 1,1 milliárd forint. Ez az összeg messze túlmutat egy család lehetőségein. Ráadásul az idő szorít: a terápiát csak járóképes gyermekek kaphatják meg, és Mirkónál már csak hónapokról van szó.

Segítsünk együtt Mirkónak, hogy ne a betegsége, hanem a nevetése legyen a leghangosabb körülötte.